HLB, 담관암 신약 FDA 승인…FDA 직접 허가 성과
4분기 美 출시·2040년 특허…글로벌 적응증 확장
항서제약 CMC 보완 완료…간암 신약 재승인 탄력
연내 각막염 3상·CAR-T 공개…R&D 모멘텀 지속
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27일 업계에 따르면 HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 지난 23일(현지시간) FDA로부터 '리픽투'를 FGFR2 변이가 있는 절제 불가능한 국소 진행성·전이성 담관암 성인 환자의 2차 치료제로 승인받았다. 2024년 릴레이 테라퓨틱스로부터 글로벌 권리를 도입한 지 약 2년 만에 이뤄낸 성과다.
리픽투는 임상 연구에서 치료 효능을 입증했다. 글로벌 1/2상 결과 객관적반응률(ORR) 45.7%, 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월을 기록했다. 리피카 고얄 스탠퍼드 암 센터 교수는 "리픽투는 내성 변이까지 강력하게 억제하는 동시에 다른 동형 단백질 독성을 최소화하며 FGFR2를 선택적으로 표적한다"고 설명했다. 앨리슨 슈람 메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSKCC) 교수는 "FGFR2 양성 담관암 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시했다"고 평가했다.
HLB는 올해 4분기 미국 직판을 시작으로 본격적인 수익 창출에 나선다. 미국 내 담관암은 매년 약 8000명이 새롭게 진단받는 희귀암으로 미충족 의료 수요가 높다. 회사는 2040년까지 14년간 확보한 독점 특허권을 활용해 안정적인 현금 창출원으로 구축한다는 구상이다. 또 지난 14일 유럽의약품청(EMA)에 품목허가신청을 제출한 데 이어, FGFR2 변이 고형암 전체로 치료 영역을 넓히는 암종 불문 글로벌 임상에도 속도를 낼 계획이다. 아울러 글로벌 제약사와의 협력도 검토한다.
다만 시장 안착을 위해서는 기존 치료제와의 차별화, 안전성 관리가 해결 과제로 꼽힌다. 리픽투는 기존 치료제인 '페마자이레', '리트고비' 등의 임상 수치를 상회하지만, 임상 대상과 조건이 달라 단순 우열 비교가 어렵다는 지적이 있다. 부작용 관리도 처방 확대의 관건이다. 리픽투 임상에서 환자 중 31%에서 망막색소상피박리(RPED)가 관찰돼, FDA는 투여 초기 정기적인 안과 검사를 조건으로 내걸었다.
이번 승인은 간암 신약의 FDA 재승인 기대감도 끌어올리고 있다. 그동안 시장에서는 간암 신약이 세 차례 보완요구서한(CRL)을 받으면서 HLB와 엘레바의 규제 대응 능력에 의구심을 제기해 왔다. 하지만 엘레바가 리픽투 승인을 완료하며 FDA 승인 역량을 입증했다. 지연 원인이 약물이 아닌 파트너사인 중국 항서제약의 cGMP(의약품 제조·품질관리 기준) 지적 사항이었다는 점도 재신청과 승인에 힘을 실어준다.
HLB그룹은 연말까지 주요 연구개발(R&D) 성과 발표를 이어간다. 간암 신약 재신청 추진과 함께 11월 HLB테라퓨틱스의 신경영양성 각막염 치료제 글로벌 3상 결과 발표가 예정돼 있다. 하반기 중 HLB이노베이션의 미국 자회사인 베리스모의 혈액암 대상 CAR-T 치료제 임상 결과 공개도 앞두고 있다.
진양곤 HLB 의장은 "항서제약의 CMC(의약품 제조·품질관리) 보완은 이미 완료됐고, 추가 최신 안전성 데이터를 수집·정리하는 작업이 마무리되는 대로 즉시 재신청에 나설 것"이라며 "리보세라닙의 간암 허가는 선낭암과 흉선암 처방으로 이어질 중요한 마일스톤인 만큼, 최선을 다해 빠르게 승인받겠다"고 말했다.
신약 개발에 대한 완주 의지도 분명히 했다. 진 의장은 "외부 성과를 기다리는 기술수출보다 독자적으로 신약 개발을 완성하겠다는 목표에 비난과 우려가 많았지만, 진심과 간절함으로 우리만의 길을 만들어냈다"며 "책상 서랍 속 읽지 못한 세 개의 원고를 뒤로하고 네 번째 원고를 먼저 세상에 읽어 내려가게 돼 감회가 남다르다. 남아있는 간암 신약 원고 역시 조만간 펼쳐 보일 수 있도록 빠르게 승인을 끌어내겠다"고 강조했다.
